承寶 ARD103 CAR-T 獲美 FDA 孤兒藥資格 上巿可享7年獨賣

承宝生技执行长官建村表示，ARD103于造福罕见疾病病患上再次取得进展，团队将加速ARD103临床试验收案，希望早日能提供安全、有效的细胞治疗，使更多患者受惠。照片提供／承宝生技

仁宝（2324）集团旗下承宝生技今22日宣布，开发中新药ARD103 CAR-T，获美国食品药物管理局（FDA）授予治疗急性骨髓性白血病（AML）孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。承宝生技执行长兼总经理官建村表示，取得此ODD资格认定，ARD103未来可享有药物加速审查、临床试验支出抵税、减免处方药使用者费用(Prescription Drug User Fee)及上市后享有七年美国巿场独卖期等优惠措施。

ARD103为承宝生技目前主力产品，为经DashCAR®快速制程技术所制备之自体CAR-T细胞，能专一性地标靶急性骨髓性白血病细胞上之CLL-1 (Human C-type lectin-like molecule-1)抗原，并瞄准无有效药物治疗的复发／难治型急性骨髓性白血病（r/r AML）病人。ARD103导入第二代CAR基因结构并进行筛选及优化，经DashCAR®细胞技术平台，可在3-5天内生产出高品质CAR-T细胞，保留CAR-T 细胞的干细胞源性(stemness)，较不易衰败，有利于 CAR-T 细胞在体内的生长及持久性，正是细胞活药的关键。DashCAR®快速制程解决临床上复发或难治型癌症病人病情无法等待的窘境，制造时程较已上市细胞治疗产品（约2-4周）大幅降低，能有效为病人缩短等待细胞治疗时间。

急性骨髓性白血病为一种罕见疾病，是骨髓性血液细胞过度增生造成的癌症，特色为大量不正常的细胞在骨髓和血液中快速生长，进而干扰正常的造血作用，因为急性骨髓性白血病，其病程进展迅速，没有治疗的话通常会在数周至数月内丧命。目前AML标准之化学治疗，约60%的病患经治疗后可以达到完全清除癌细胞的状况，但因为病人体内还会有残留的肿瘤干细胞，因此会有40-80%的病人会有复发状况，且后续治疗效果极差。即使小分子标靶药物可治疗于复发／难治型急性骨髓性白血病病患，但因需具备特定基因突变，故仅有小病患族群（<30%）能接受治疗。

ARD103已于10月通过美国FDA临床试验新药审查（IND），准予进行复发／难治型急性骨髓性白血病一/二期临床试验，配合此次FDA授予之孤儿药资格认定，官建村表示，ARD103于造福罕见疾病病患上再次取得进展，团队将加速ARD103临床试验收案，希望早日能提供安全、有效的细胞治疗，使更多患者受惠。