单剂破4500万元！日本拟将「世上最贵药物」纳入医疗保险 治儿童罕见疾病
▲Zolgensma单价高昂。（图／取自免费图库Pixabay）
日本厚生劳动省正研拟将号称「世上最贵药物」的Zolgensma设定单剂价格在约新台币4500万元至4800万元之间，这种治疗孩童罕见基因疾病的药物将列为适用保险的对象。
日本经济新闻报导，Zolgensma是由瑞士诺华集团（Novartis）子公司AveXis研发，用来医治罕见基因疾病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。
厚生劳动省正研拟将Zolgensma列为医疗保险适用对象，药价订为1亿6000万日圆至1亿7000万日圆（约新台币4500万至4800万元），将成为日本最昂贵的药物。
日本政府于今年3月批准Zolgensma成为治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的药物，本月13日厚生劳动省的咨询机关中央社会保险医疗协议会将召开大会以决定Zolgensma的药价，并决定此药适用保险。
这种药物将用于罹患脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的未满2岁婴幼儿，投药一次。在美国，投药一次的费用逾2亿日圆，因此日本政府如何设定价格，备受关注。
目前日本境内最昂贵的药物是治疗白血病的Kymriah，药价是3349万日圆（约新台币元994万元）。
日本公共医疗保险设有「高额疗养费制度」，设定医药费自付的月额上限，可大幅减轻患者的负担。日本许多市区町村（相当于乡镇）几乎全额补贴儿童医疗费，患者几乎不需自行负担。
在日本需接受Zolgensma治疗的对象估计一年约20人，对国家的保险财政所造成的影响小。但随着药物的研发环境愈来愈完善，高价药陆续出炉，如何与保险财政取得平衡将是今后课题。