健保扩大给付罕病SMA用药 病友未来梦想曙光再现

SMA用药健保扩大给付，病友未来梦想曙光再现，左起依序为郭云鼎医师、胡朝荣医师、钟育志医师。（陈人齐摄）

脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，简称SMA)，是一个渐进性神经肌肉退化性疾病，病人的运动功能会随着时间，持续不断的退步，直到肌肉无力、甚至无法自主呼吸而死亡。目前台湾有超过400位病友，有一成左右符合现行健保给付用药资格，让更多病友能尽早接受治疗，成为病友团体、医护，以及健保署共同的课题。

健保署2月召开「全民健康保险药物给付项目及支付标准共同拟订会议」，经专家谨慎评估后，决议放宽SMA治疗药品给付范围，让众多等待已久的SMA青少年以及成人病友终迎来希望的曙光，借由药物治疗，有机会让自己的未来更发光发热。

高雄医学大学附设中和纪念医院小儿科部主治医师钟育志表示，SMA是一个渐进性神经肌肉退化性疾病，以临床表现来说，患者的运动功能将随着时间日复一日持续的退化，直到肌肉无力萎缩，甚至无法自主呼吸而死亡。

钟育志提到，现有的治疗药物有三种：分别采背针、基因治疗、口服等形式，台湾健保自2020年开始给付背针用于SMA的治疗，有数十个家庭因此有了不一样的希望。

台湾神经学会理事长胡朝荣分享，台湾的病友有超过一半是成人，其中多数对治疗抱持着迫切的期待，耳闻国际上治疗经验，病人治疗前如厕后要请家人协助冲马桶，治疗后可自行处理。治疗后可以自行走更远，体力更好，生活品质也改善。

健保署于日前公告SMA药品给付范围放宽预计4月1日上路，符合「3岁内发病确诊：起始治疗年龄未满7岁，或起始治疗年龄满7岁或以上，且上肢运动评估RULM≧15 」之条件的病友可由健保给付治疗药物，台湾SMA治疗将迈入新篇章，期许SMA病人有机会改善生活品质，重新燃起生命希望。

台湾小儿神经医学会秘书长郭云鼎说，SMA是一个渐进性退化的疾病，但不影响病人的心智，SMA病友不仅是荣获最多总统教育奖的罕见疾病，还有很多才华洋溢的病患，有写书的才能，有美术的天分，一个一个都是以正向乐观迎接挑战的生命斗士。过去无药可医，现今有机会改变生命，呼吁SMA病患积极返诊与医师讨论治疗或照护计划！