健保署与药厂达共识 SMA药确定降价最快5／1上路

健保署医审及药材组副组长张惠萍。（陈人齐摄）

罕见疾病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）药价昂贵，且健保给付年龄限制条件严苛，国内传出11岁病童为此跑到大陆接受治疗，引发病友团体不满，「被自己国家健保放弃」。健保署今日说明与药厂「沟通」结果，已与百健、罗氏两药厂达降价共识，将放宽给付条件，最快5月1日前可上路。

大陆去年与SMA药厂百健完成谈判，敲定新药价格为原先3成，并在去年纳入医保。SMA病友、社团法人台湾生命之窗慈善协会理事长李怡洁今天指出，大陆昨日更将SMA首个口服药罗氏纳入医保，让大陆病友从无药可用，到有药可用，再到有药可选，恳请健保署同样以量制价，让400位台湾SMA病友受惠。

健保署医审及药材组副组长张惠萍表示，经本周与百健、罗氏、诺华三家药厂沟通后，已取得百健、罗氏两家药厂同意降价，至于降价幅度为何？则因双方签有保密协议不便透露，但确实是令人满意的价格。

现行SMA给付条件为「出生12个月内发病、确诊，且开始治疗年龄未满7岁」，张惠萍说，2间药厂已同意健保提出的新方案「3岁内确诊发病，若大于等于7岁，则需RULM（运动功能）＞=15」，估计能让受益人数从1成上升至5成，若以国内约400名病患计算，用药人数可望从41人增加至200人。

张惠萍进一步指出，百健的SMA为注射针剂，与罗氏的口服药适应症略有不同，两者都得符合「3岁内确诊发病，若大于等于7岁，则需RULM（运动功能）＞=15」，但罗氏仅供2个月以上幼童使用。至于诺华的基因治疗，目前仍在努力与原厂争取中。

张惠萍说，新版给付方案将在农历年后召开专家会议讨论，接著于2月底的健保共同拟订会议讨论，如一切顺利，可望于5月1日起实施。

张惠萍表示，SMA药费是由罕病专款支出，去年罕病专款编列87.75亿元，今年增加11亿元，总额约98亿，用于支付既有病人药费之外，及扩增给付范围、新收载药品等。