陆首款获批治重症肌无力创新药物 FcRn拮抗剂上市

大陆首款获批治重症肌无力创新药物FcRn拮抗剂上市。（示意图/shutterstock达志影像）

澎湃新闻报导，一款治疗重症肌无力的创新药物「FcRn拮抗剂卫伟迦」（商品名：艾加莫德）近日在中国大陆获批上市，成为30年来中国大陆重症肌无力治疗的新突破。

「重症肌无力是能治、但难治的疾病。」复旦大学附属华山医院神经内科副主任、华山罕见病中心工作小组主任赵重波教授表示，「据估计，中国至少有20万重症肌无力患者。尽管目前有可用的治疗手段，但仍然存在巨大的未被满足的需求，极大影响患者的生活品质，临床上急需安全有效的创新治疗选择。」

大陆国家药监局官网显示，6月30日，全球首款FcRn拮抗剂卫伟迦（艾加莫德）获得药监局正式批准上市。这一药物与常规治疗药物联合，可用于治疗乙醯胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。艾加莫德也因此成为大陆首款且目前唯一获批的FcRn拮抗剂。

作为全球首款FcRn拮抗剂，艾加莫德已在美国、欧盟、日本等国家和地区上市，是大陆及全球首个获批的靶向减少致病性免疫球蛋白（IgG）这一gMG潜在驱动因素的疗法。

早在2018年，全身型重症肌无力就已被纳入大陆国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。作为一种罕见的慢性自身免疫性疾病，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活品质，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。大多数gMG患者有IgG自身抗体，其中约有75％-80％乙醯胆碱受体（AchR）抗体阳性。

专家表示，长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统药物为主，包括溴吡斯的明、糖皮质激素和其他免疫抑制剂等，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、治疗毒性等方面均存在不足，远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求。因此，临床急需通过高级别临床研究证明有效且耐受性良好的靶向治疗药物。

赵重波指出，在此前的临床研究中，艾加莫德已经证实了其在起效时间、疗效、安全性等方面的凸出特点，能够帮助患者改善肌肉力量和生活品质，「相信该药有望进一步改变大陆重症肌无力患者的治疗格局。」