青光眼基因疗法 展现出视力恢复的希望

科学家透过基因疗法，活化青光眼病变的视神经细胞粒线体，能够让细胞恢复活性。(图/shutterstock)

青光眼是一种严重的眼部疾病，一般认为是高度眼压造成视神经损伤，可能导致视力完全丧失，因为视神经受损就无法恢复。据统计，全球约 8,000 万人是青光眼或潜在患者，影响之大可见一斑。所幸，近年来的基因疗法有可能修补视神经。

每日科学(ScitechDaily)报导，爱尔兰的都柏林三一学院的研究人员，曾经创造了一种很有前途的基因疗法，来治疗干性老年黄斑部病变（AMD）并获得成功，现在他们将类似的疗法应用于青光眼。不久前，他们将研究成果发表在《国际分子遗传学杂志》上。

具体来说，此疗法保护的是「视网膜神经节细胞」（retinal ganglion cells,RGC），这是一种视觉形成过程的关键角色，人类视网膜中约有120至150万个视网膜神经节细胞，由它们接收与传导感光细胞形成的讯号。基因治疗是为RGC细胞补充能量， 使RGC细胞的表现增强。

研究文第一作者、三一学院遗传学和微生物学院研究员索菲亚·米林顿-沃德博士(Sophia Millington-Ward,)说：「青光眼是一种成因复杂的视神经病变，也是导致失明的主要原因。在欧洲，40 岁至80 岁之间的人中，大约有十分之一患有青光眼，而在90 岁以上的人中，这一比例上升到十分之一，因此这是一种非常常见的疾病，迫切需要新的治疗方案。」

「多因素疾病的治疗最困难，因为有各种不同的风险因素。目前的青光眼治疗主要集中于使用局部眼药水、手术或雷射治疗，但结果各不相同，有些患者没有反应，有些遭受严重的副作用。」

「对更好治疗方案的需求，激发并激励我们继续开发基因疗法，我们对它所展现的前景感到高兴。」

新的基因疗法使用一种已批准的病毒，来传递研究团队开发的增强基因 (eNdi1)。该疗法的设计目的是增强粒线体的活性（粒线体是负责 ATP 产生的「细胞能量发生器」）并减少有害的活性氧。

法勒 (Jane Farrar) 博士是三一学院遗传学和微生物学院的研究教授，也是该发表的研究文章的资深作者。她补充说：「考虑到每种疗法的开发成本都很高，为大量患者开发广泛适用的基因疗法尤为重要，在这里我们强调这种疗法具有增强青光眼线粒体功能的真正潜力。」