全福眼疾新药 获FDA孤儿药资格认定

新药开发大报佳音的全福，日前才向FDA递件申请治疗干眼症新药BRM421三期临床试验，力拚12月正式启动；而新取得孤儿药资格的BRM424，目前已在神经营养性角膜炎动物模型中得到疗效验证，安全性及动物试验结果皆符合法规要求。

根据规定，取得孤儿药资格的新药，将除了可以获得FDA给予更多行政协助、临床研发费用补助、免除处方药使用者费用（Prescription Drug User Fee）与减税外，也有加速审查及上巿后享有七年美国巿场独卖期等优惠措施，也让全福吃下大补丸。

神经营养性角膜炎(NK)是一种罕见退行性、致残性眼疾。主要病理成因是三叉神经受损，其发病率不到万分之五。三叉神经病变可使角膜感觉之传入神经异常或中断，角膜上皮更新因之受阻而无法维持上皮层之完整性，遂出现持久性、反复性角膜损伤。病人通常从角膜变薄、溃疡开始，失去感觉，严重时角膜开始溶解及穿孔，甚至影响视力导致失明。在临床上，神经营养性角膜炎治疗非常复杂，缺乏有效治疗方法，为眼角膜创伤中最难愈合与治疗的疾病。治疗方式通常以点人工泪液来消极地缓解不适，或以侵入性之外科手术积极治疗。

目前唯一于美国及欧洲上市之治疗神经营养性角膜炎药品 Oxervate (cenegermin)于2018年经美国FDA核准，每天给予6次，持续八周给药，且药价昂贵(每月约治疗费用约48,500美元)，并非多数病人可负担之费用。

简海珊表示，BRM424和BRM421，使用相同的有效成分（API），同为运用色素衍生上皮因子（Pigment Epithelial-Derived Factor, PEDF）胜肽技术平台（PDSP）所开发的胜肽新药，具神经营养特性，作用机转为促进轮状干细胞增生而使角膜再生修复，可应用于角膜严重受损的适应症。