《生医股》药华药Ropeg快速递增剂量临床数据佳 陆药证审查进展顺利

Ropeg于2021年在中国大陆开始以新给药方案进行直接供注册取证用的PV第二期创新衔接性临床试验，在49位中国大陆PV患者中评估Ropeg的快速递增剂量方案(即250-350-500μg)的有效性、安全性和耐受性。本案疗程共52周，并以第24周的CHR率为主要疗效指标。此项临床研究不但是全球第一个以Ropeg新给药方案完成的临床试验，中国大陆药监局更在与药华药中国团队讨论后，有鉴于Ropeg在此前多项临床试验优越的结果，试验开始前即同意以本项试验成功的6个月试验结果即可递交Ropeg的PV药证申请，进行滚动式的药证审查。

在疗效方面，49位受试者中，有35位在第52周达到CHR。以治疗意向分析(intention-to-treat analysis, ITT analysis)的人数计算，CHR达成率为71.43%(35/49)，已达到主要评估指标并达成统计上显著意义，且高于PROUD-PV第三期临床试验研究第52周的43.1%。在第12、24、36周的CHR达成率分别为44.90%(22/49)、 61.22%(30/49)及69.39%(34/49)。显示PV病患随着接受Ropeg治疗的时间越长，血球数值恢复正常的比例也逐渐提高。

安全性方面，患者于治疗期间出现与试验药物有关的不良事件(treatment-emergent adverse event, TEAE)，仅10位为与药物相关的3级TEAE，其余均为1-2级。综上，表明Ropeg安全性及耐受性良好。

药华药指出，本项试验在第24周的数据就显示CHR率已达到51.8%，远高于PROUD-PV第三期临床试验研究第52周(全年)的43.1%；相关临床数据已于2022年底的美国血液学年会(ASH正式发表，引起了关注及讨论。

药华药已在2022年12月30日向中国国家药监局提出Ropeg的药品上市许可证申请，适应症为羟基?(HU)耐药或不耐受的真性红血球增多症，药证审查顺利进行中。药华药表示，Ropeg也已获中国大陆海南省药品监督管理局同意以「临床急需药品」资格进口，让部分中国大陆患者将可以到「海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区」申请使用Ropeg治疗，期许尽快让更多患者受惠。