天价健保打强心剂 新药抢布局

具备国际竞争力的新药

罕见疾病脊髓性肌肉萎缩症基因治疗药「诺健生」，以1剂4,900万元纳入健保价，为台湾新药产业注入强心剂，在争相卡位中，罕病药/孤儿药、基因/细胞治疗成为当红炸子鸡，有机会打世界杯。

初步统计，台厂至少已有30家公司旗下新药分别拿到欧、美孤儿药、罕见儿科疾病资格。上周国邑治疗肺动脉高压新药L606，就以2.25亿美元（约合新台币70亿元）将北美市场授权予Liquidia公司；今年3月安基也将治疗罕病甘迺迪氏症的小分子新药AJ201，以2.5亿美元（约合新台币逾75亿元）授权美国Avenue新药公司，创下国内最大的罕病新药授权金纪录，足见罕病新药卡位投资热潮已成新显学。

专家认为，罕病新药因缺口大、成功率和投报率高，吸引国际药厂分食大饼；台厂在中橡治疗庞贝氏症的Myozyme、智擎胰脏癌新药安能得、药华药疗真性红血球增生症的Besremi/P1101多年前即已授权，加上新近的国邑和安基等，都将为罕病新药公司创造「吸金」利基。

此外，新世代主流的基因与细胞治疗，随着再生医疗双法今年可望过关，2050全球再生医疗市场3,800亿美元的商机规模，激励厂商布局，除育世博、长圣、基亚、讯联、向荣、台宝、宣捷等生技公司外，大型集团也以结盟方式加入战局，像是佳世达与大江基因合作，今年启动细胞新药临床前开发；宏碁AI助攻三顾个人化「肿瘤新抗原DC」筛选；台塑生医则以7.55亿元取得长春藤51％股权，长春藤专攻的「CIK自体免疫杀手细胞医疗技术」，已完成治疗晚期肝、肺癌的临床一期人体试验，验证其安全性无虞。

首创和利基新药中，则以ADC（抗体药物复合体）最受关注，浩鼎、泰福、免疫功坊、台耀、永昕、台康、旭富以新药开发和CDMO代工生产模式加入战场。