新疗法有望显著缓解溃疡性结肠炎症状

一项新的试验表明，一种实验性的单克隆抗体疗法似乎能缓解那些使用其他药物治疗无效的患者的溃疡性结肠炎这一消化系统疾病。

一个国际研究小组周四在《新英格兰医学杂志》上报道称，这种名为 tulisokibart 的疗法使超过四分之一的患者症状缓解，而服用安慰剂的患者中只有 1.5%症状缓解。

溃疡性结肠炎影响着超过 90 万美国人，是炎症性肠病（IBD）的一种形式。这种疾病的确切病因尚不明确，但溃疡性结肠炎可能会导致患者丧失能力，导致胃痉挛、腹泻、体重减轻和直肠出血。

这项新试验由正在研发 tulisokibart 的普罗米修斯生物科学公司资助。研究人员希望这种药物能为患者提供一种有价值的新治疗选择。

“这项研究的发现有望给溃疡性结肠炎以及整个 IBD 的治疗带来显著影响，”研究的资深作者斯蒂芬·塔根博士说。他是洛杉矶西达赛奈的医学教授，也是西达赛奈炎症性肠病（IBD）中心的主任。

正如研究人员所解释的，一种名为 TL1A 的蛋白质似乎会使溃疡性结肠炎加重

而图利索基巴特被认为是通过模拟针对 TL1A 的天然抗体的作用来起效的

“管理溃疡性结肠炎通常需要采取个性化的方法，并依据患者对治疗的反应持续进行调整，尤其是对于病情较为严重的患者，”首席研究员布鲁斯·桑兹博士指出，他是纽约市西奈山伊坎医学院的医学教授。

“图利索基巴特提供了一种新的潜在治疗方案，并填补了溃疡性结肠炎治疗中的一个关键空缺，”他在西奈山的一份新闻稿中说。

这项为期 12 周的试验涉及两个队列，都是长期服用类固醇或者其他常规及/或先进疗法无效的溃疡性结肠炎患者。

在第一个队列中，135 名患者被随机选择接受静脉注射图利索基巴特（第 1 天 1000 毫克（mg），第 2、6 和 10 周 500 毫克）或“假”安慰剂。

研究人员报告称，接受新疗法的患者中超过四分之一（26.5%）在第 12 周病情得到缓解，而服用安慰剂的患者中这一比例仅为 1.5%。

在第二个队列中，桑兹及其同事首先让 43 名患者接受一项专门设计的诊断测试，以评估他们使用图利索基巴特的适用性。另外 32 名患者也在第一组患者中通过该测试被选中。

在 75 位接受新的“Dx 阳性”诊断评估的患者当中，31.6%的患者在第 12 周病情缓解，而接受安慰剂的患者中这一比例为 10.8%。

研究的合著者德莫特·麦戈文博士称，Dx 阳性测试在未来应该会非常有用。

“以前，我们只能给患者开我们认为效果好的药，但今后我们可以想象告诉患者，‘实际上，基因测试表明您更有可能对这种疗法产生反应，’”在西达赛奈的 F. Widjaja 炎症性肠病研究所负责转化研究工作的麦戈文说道。

在副作用方面，图利索基巴特组有 46%的患者，安慰剂组有 43%的患者，出现了某种类型的“不良事件”，尽管大多数事件的严重程度被评为轻度至中度。

这种新疗法的不同之处在哪里？

“与其他可能加剧炎症或抑制身体自然抗炎反应的 IBD 治疗方法不同，我们的研究发现表明，图利索基巴特可调节炎症和身体的抗炎机制，”塔根解释说。“这种双重作用可能会使溃疡性结肠炎得到更平衡和有效的管理。”

他补充说：“图利索基巴特是基于精准医学的概念产生的。它有望同时具备抗炎和抗纤维化的作用；它代表了药物开发和发现的一个潜在转折点；并且可能会改变未来这种复杂疾病的治疗方式。”

计划开展一项 3 期试验，将进一步检查安全性，并测试图利索基巴特在服用超过 12 周的患者中的有效性。