新药研发最后一哩路！ 能否上市全靠「枢纽试验」定成败
▲新药研发最后一哩路！能否上市全靠「枢纽试验」定成败。（图／示意图／pixabay）
你知道新药是怎么来的吗？根据美国的统计报告显示，药厂成功开发一个新药，历时要10年以上，至少花费数十亿美金，这段过程包括细胞及动物的临床前试验，以及一到三期的人体临床试验，其中攸关药物能否批准上市的「枢纽试验」（pivotal studies），也成了新药研发过程中的最后一哩路。
食药署在「食品药物安全周报」提到，枢纽试验是指在新药研发的过程中，以大量患者进行的大规模试验，通常会采随机、双盲及对照设计，参与人数依据试验案内容有所不同，可能多达数千人，并且遍布全球各大洲及在多个国家的众多医学中心共同执行。
这是一项高耗时、高花费及高耗人力的关键步骤，最终目的是确认新药的疗效，并收集更多的可能副作用资讯，作为评估该新药是否许可上市的关键资料。
每年都有许多药厂投入大笔资金及人力进行新药开发，但在众多的候选药物中，能进入枢纽试验阶段的仅有两、三成。这些执行枢纽性试验的研发中新药，最后只有部分能成功达标，然后提出新药药证申请（New Drug Application, NDA）。为求严谨，原则上新药申请NDA，必须提出两个独立进行且成功的枢纽试验，确认其疗效及安全性之后，才会获得核准上市。
食药署提到，研发新药的过程冗长且所需资金庞大，万一枢纽试验失败了，可能会让药厂亏损甚至倒闭，如何执行枢纽试验，攸关着公司的生存大计。为求成功，从临床前试验到临床一期、二期试验，每个阶段的结果和解读都很重要，药厂必须谨慎且睿智地综合这些前期试验的结果，拟定执行方针，才能提高枢纽试验的成功率，研发出嘉惠民众的新药。