癌症药物拉罗替尼，让儿科患者九三成有效

拉罗替尼，一种新型抗癌药物，因其针对在多种癌症中发现的特定基因突变的显著能力，在医学界引起了轰动。在最近的 1 期临床试验中，该药物在患有 TRK 融合阳性肿瘤的儿科患者中成功率达 93％。这种突破性的治疗方法为癌症治疗提供了一种新途径，重点在于基因特异性融合，而非癌症本身的类型。由于有可能带来长期益处且副作用极小，拉罗替尼是个性化癌症护理中充满希望的一步。

一种 开创性的癌症治疗方法，拉罗替尼，在早期临床试验中取得了显著成功，在儿科患者中的有效性达 93％。这种药物针对一种称为 TRK 的罕见基因融合，其在多种癌症中起作用。

拉罗替尼针对 TRK 融合，这是一种基因突变，即 TRK 基因与另一个基因相融合，从而驱动异常细胞生长。这种融合在儿科癌症中很常见，如婴儿纤维肉瘤和先天性中胚层肾瘤。

拉罗替尼的独特之处在于它具有高度的选择性。它仅阻断 TRK 受体，这使其特别有效，并且不会不必要地影响其他细胞，进而导致更少的副作用。

拉罗替尼是首个仅因特定基因融合的存在，而获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定的癌症治疗手段，不论癌症类型怎样。

在美国的八个地点开展的 1/2 期临床试验中，对 24 名年龄在 1 个月至 21 岁的患者进行了药物测试，他们当中的大多数患有 TRK 融合阳性肿瘤。

值得注意的是，除一人外，其余所有人的肿瘤均明显缩小。

与许多靶向癌症治疗方法不同，在那些治疗中，耐药性很快出现，而拉罗替尼产生了持久的反应，大多数患者的肿瘤长期缩小。

一位患者，13 岁的布里安娜·阿亚拉（Briana Ayala），在手术未能消除她的癌症后，肿瘤显著缩小。她的基因与该试验相匹配，服用拉罗替尼后疼痛减轻，肿瘤缩小。

拉罗替尼在成人中也已被证实有效，在另一项试验里，其成功率达 75%。未来的研究正在规划当中，以治疗可能对拉罗替尼产生耐药性的患者。

拉罗替尼的研发为患有 TRK 基因融合的癌症患者带来了希望，展示了基于基因突变的个性化治疗的重要性。这些试验中充满希望的结果凸显了长期有效癌症治疗的潜力。