最新突破奖榜单公布！陈列平博士等获殊荣

▎药明康德内容团队编辑

今日，行业媒体Fierce Biotech公布获得其Fierce 50奖项荣誉的得奖者，该奖项旨在表彰推动医学进步、促进创新和塑造生物医药和医疗保健未来的个人和机构。而其中的突破奖项（Breakthroughs）是颁布给那些其科学贡献使得全世界无数生命获拯救，并改善大众健康福祉的医学先驱。无论是为开发PD-1/L1疗法与mRNA疫苗奠定基础的发现，或是为开发出针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）与罕见疾病潜在首款疗法的工作，无疑的是，这些获奖者背后的努力都为现代医学带来突破性的进展，在实质上造福广大患者。

Katalin Karikó

宾夕法尼亚大学教授、BioNTech外部顾问

日前，诺奖委员会宣布将2023年诺贝尔生理学或医学奖授予两位在mRNA疫苗上做出突破性贡献的先驱：Katalin Karikó博士和Drew Weissman博士。

Karikó博士出生于一个匈牙利家庭，当她仍是学生时便对RNA感兴趣，其早期主要专注于抗病毒药物方面的工作。她在与宾夕法尼亚大学的免疫学家Drew Weissman博士相遇之后便展开二者的长期科研合作，并在后来发现转运RNA（tRNA）上修饰版本的尿苷使得tRNA不具有免疫原性，因此不会引起免疫系统相关的不良反应。基于这一发现而开发修饰的mRNA不仅可以避免免疫系统的攻击，而且生产蛋白质的效率也提高了10倍。

Karikó博士于2013年加入BioNTech开发基于mRNA的疗法，并协助该公司在2015年与赛诺菲（Sanofi）达成金额高达15亿美元的合作，共同开发免疫癌症相关的RNA疗法。而其所研究的RNA技术也为大流行时迅速开发mRNA疫苗打下扎实的基础。

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Tony Wood

GSK首席科学官

Tony Wood博士向来不是喜欢走捷径的人，若是如此，我们在生命科学领域可能未曾听闻他的名字。Wood博士在英格兰东北部的纽卡斯尔大学获得博士学位后选择至辉瑞（Pfizer）工作，在他于辉瑞就职期间，他共同开发了艾滋病毒疗法maraviroc。“看到所开发药物对患者产生直接的影响是我职业生涯的主要亮点之一。”Wood博士说道。他曾担任辉瑞高级副总裁兼医学科学主管一职，在该公司共服务超过25年。

Wood博士在2017年加入GSK，并对人工智能、机器学习以及下一代科技在靶点识别以及其他药物开发上的应用深感兴趣。此外，在他的带领下，GSK所开发的双价呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy在今年5月获FDA，该疫苗是美国FDA批准的首款RSV疫苗，也是全球首个获得监管机构批准的RSV疫苗。

David Fajgenbaum

宾夕法尼亚大学副教授、Every Cure共同创始人

在David Fajgenbaum博士仍是医学院学生时，他经历所罹患的罕见淋巴结障碍——卡斯尔曼病（Castleman disease）的第四次发作，但这次，医生说他已“无药可医”。不向命运屈服的他，开始与许多生物医学专业人员合作，并使用自己的血液进行一系列实验以识别可用的药物。在这过程中，他们识别可用于避免肾脏移植排斥反应的免疫抑制药物Rapamune（sirolimus），过不久，Fajgenbaum博士在宾夕法尼亚大学建立了一个中心，专注于在获批疗法中寻找可重新被应用于其他疾病的可能。到目前为止，他们已经确定了另外15种已上市药物，可被应用于非其原获批适应症疾病的治疗。其中之一便是默沙东（MSD）的重磅肺癌药物Keytruda被发现亦可被用于治疗血管肉瘤。

Fajgenbaum博士于2022年成立了Every Cure。这家非营利组织背后的目标是利用医疗数据集“构建生物医学知识图谱”。亦即通过应用人工智能，该组织希望在明年公开一张图谱，让任何人都可以在此搜索某种病症，并查看按成功可能性排列的所有潜在治疗药物是什么。通过此举，Fajgenbaum博士正在创建了一个全新的药物开发领域以造福广大患者。

陈列平（Lieping Chen）

耶鲁大学教授、NextCure与Normunity公司科学创始人

陈列平博士在1999年首次发现了称为B7-H1的分子，它就是如今的免疫检查点蛋白PD-L1。他在证明阻断PD-L1和PD-1之间的相互作用能够消灭肿瘤方面做出了重大贡献，并在2002年报道PD-1/L1信号通路是癌细胞逃避免疫攻击的方式之一。根据Firece Biotech报道，陈博士团队协助进行全球首个靶向PD-1抗体的临床试验，该药物后来成为百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的重磅疗法Opdivo，此试验也为PD-1/L1抑制剂疗法成为广泛癌症的基石疗法奠定了基础。

陈博士也联合创建了生物技术公司NextCure与，分别致力于开发靶向新一代免疫检查点蛋白的创新疗法，以及开发称为免疫恢复剂（immune normalizers）的新一代精准抗癌免疫疗法。尽管陈博士的研究已在临床上被证实且被实际应用于造福患者，但他对于基础研究仍然十分重视，“如果你真的想有所作为，你就必须真正花时间，没有快速的成功，”陈博士说道，“你必须真正坚持基础发现——你不能只是跟随别人。”

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Krystal Biotech

今年5月，Krystal Biotech公司宣布，美国FDA已批准其基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。这款基因疗法的获批斩获了多项“第一”，新闻稿指出，它是首个FDA批准的外用基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法。它同时为DEB患者带来了首款获批基因疗法。Vyjuvek是一款使用单纯疱疹病毒（HSV）载体的获批基因疗法，它的上市也代表着基于非腺相关病毒（AAV）载体基因疗法的开发取得了关键性进展。

DEB是一种罕见疾病，这是一种由编码VII型胶原蛋白（COL7）的COL7A1基因突变引起的单基因遗传病。这种疾病会使患者的皮肤缺少胶原蛋白，从而导致表皮与真皮无法固定在一起。也就是说，这类患者的皮肤异常的脆弱，即使是轻微的触碰也会导致水泡，从而形成持久的伤口。Vyjuvek是一款现货型（off-the-shelf）外用基因疗法，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致疾病的根本机制进行治疗。

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James Downing

圣裘德儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）院长兼首席执行官

Downing博士在密西根大学安娜堡分校（University of Michigan，Ann Arbor）获得医学学位后，在1986年前往圣裘德儿童研究医院进行儿童白血病、分子基因组学和相关突变的研究。2005年，Downing博士和一位同事私下谈论绘制大型儿科癌症基因组图谱的可能性，这项前沿工作在以前从未大规模进行过。2008年到2009年左右，相关科技获得开发这也使得小儿癌症基因组计划成为了现实，研究团队已记录了700多种不同的基因组序列。“我可能不是最聪明的，但我会比任何人更努力。”Downing博士说道。

目前Downing博士是圣裘德儿童研究医院的总裁兼首席执行官。他领导了一项129亿美元的计划，以加速儿童癌症和其他危及生命疾病的研究和治疗进展，其中包括在孟菲斯（Memphis）地区和全球范围内扩大圣裘德临床护理和科学项目。

Terry Pirovolakis

Elpida Therapeutics共同创始人兼首席执行官

Terry Pirovolakis先生有着与常人不同的履历：他担任了25年的电信工程师和资讯科技经理，随后担任了6个月的医药公司创始人兼首席执行官。而他在职业生涯上巨大转变的来源，是为了替他现年5岁的儿子麦克开发基因疗法，以治疗其所罹患的一种罕见、危及生命的神经退行性疾病——SPG50。该病是一种称为遗传性痉挛性截瘫（HSP）的进行性疾病家族中的一种，这种疾病始于腿部无力和痉挛，可能包括认知障碍、癫痫、耳聋和脊柱与大脑的神经损伤。全球大约有80名罹患SPG50的儿童。

Pirovolakis先生成立了帮助SPG50患者的慈善组织CureSPG50，并共同创立了Elpida Therapeutics，该公司目前针对SPG50所开发的疗法已在小鼠与猴子身上成功完成概念验证，并获美国FDA与加拿大监管单位Health Canada批准进行临床试验。Pirovolakis先生的儿子麦克在2022年3月接受该在研疗法治疗，另外有两个男孩也在稍后接受该疗法。自麦克在2019年初被诊断患有SPG50以来，他的父亲仅花了约3年的时间便为他开发了一款潜在药物。“我已决定将奉献我的余生来拯救更多的孩子。”Pirovolakis先生说道。

Madrigal Pharmaceuticals

开发有效治疗NASH的疗法是许多药企与生物科技公司的目标，Madrigal Pharmaceuticals所开发的NASH在研疗法resmetirom在日前获得美国FDA授予的，显示该疗法将可能成为首款获得FDA批准的NASH疗法。

NASH是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的更晚期形式，是导致肝脏相关死亡的主要原因。Resmetirom是一种每日一次、口服、甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，旨在靶向NASH的关键基础病因。去年12月，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布关键性临床试验MAESTRO-NASH达到组织学主要终点。更多接受resmetirom治疗的患者获得NASH症状缓解，非酒精性脂肪肝活动评分（NAS）降低≥2分，且肝纤维化无恶化；以及肝纤维化至少改善一个阶段，且NAS无恶化。此外，resmetirom还达到试验的多项次要终点，其中包括与基线相比，显著降低包括低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在内的多种脂质和脂蛋白指标。

文中图片均来自上榜者工作机构或个人主页官网

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参考资料：

[1] Fierce 50: Breakthroughs honorees. Retrieved October 2, 2023 from https://www.fiercepharma.com/special-reports/fierce-50-breakthroughs-category

[2] James R. Downing, MD. Retrieved October 2, 2023 from https://www.stjude.org/directory/d/james-downing.html

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