罕病新药缺口大 台厂抢卡位

取得孤儿药资格的新药公司

罕病新药卡位投资热潮，在安基生技治疗甘迺迪氏症小分子新药AJ201，以2.5亿美元（约合新台币逾75亿元）授权美国Avenue，引为话题，而国内至少12家厂商开发的罕病新药已取得孤儿药资格下，能否再接棒授权或引爆研发风潮，也成市场关注焦点。

罕见疾病在美国的定义是指20万人以下的疾病，或罹病率千分之0.65到1的疾病。全球已知有7,000种罕病，影响3.5亿人，但只有200种疾病有核准的药物治疗方式。

有鉴于罕病市场缺口太太，为了加速药物上市，美国和欧盟都祭出孤儿药的优惠政策，除了可享有试验费用50％税额扣抵、上市规费豁免和新药上市后七～十年的独卖期外，罕病新药也因市场竞争产品少，开发成功机率高，加上药价高、毛利率高达80％以上，近年吸引国际大厂纷纷以并购或授权方式抢进。

投资专家谷月涵曾公开表示，台湾制药业有竞争力，市值、投资和上市柜比例都高于韩国、日本、印度等国，二期研发的新药和孤儿药都很受关注。

国内目前新药公司偏向以新剂型新药和罕病新药为重心，初步统计，药华药、智擎、中裕、逸达、汉达、浩鼎、仁新、全福、路迦、生华科、康霈和宣捷等12家公司旗下新药已取得孤儿药资格。

其中，药华药治疗真性红血球增多症、智擎的胰脏癌新药已授权，并已顺利在全球上市销售。

中裕治疗末线爱滋病新药Trogarzo，则已拿到静点滴（IV）剂型和静脉推注剂型药证，而最受关注的肌肉注射（IM）剂型，则有机会在2023上半年申请sBLA上市核准。

汉达已经取得慢性骨髓性白血病、急性淋巴性白血病两个孤儿药认证，享有七年专卖权，该新药已于去年9月提交新药药证申请，已经拿到商品名，预计上半年美国FDA会给出药证的最终结果。

仁新治疗斯特格病变新药已分别取得美国、欧盟孤儿药认证（ODD），美国更拿到儿科罕见疾病认证（RPD），目前也获得在英国、香港核准进行三期临床，法人看好有机会争取循快速通道或加速核准等方式，加快药物临床与上市时程。