人类战胜艾滋病再现曙光：一预防药物临床试验首次实现后期“0感染”

当地时间6月20日，吉利德科学宣布，关键的3期PURPOSE 1临床试验中期分析顶线结果显示，每年给药两次的注射用HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir（来那卡帕韦）在针对顺性别女性的HIV预防研究中展示出100%的有效性。

《每日经济新闻》记者了解到，这是首个显示零感染的HIV预防3期临床试验。吉利德科学首席医学官Merdad Parsey博士表示，零感染和100%有效性展现出每年给药两次的lenacapavir有潜力成为预防HIV感染的全新重要方案。“我们期待从进行中的PURPOSE临床试验获得更多结果，并继续朝着助力终结HIV全球流行的目标前进。”

一预防药物临床试验首次实现后期“0感染”

吉利德科学为全球知名抗病毒药物研发企业，目前已经有两款HIV暴露前预防用药在华获批：一款是恩曲他滨替诺福韦片（舒发泰），于2020年获批；另一款是恩曲他滨丙酚替诺福韦片（Ⅱ）（达可挥），于今年1月获批。

《每日经济新闻》记者从吉利德科学了解到，PURPOSE 1是一项临床3期的双盲、随机研究，用于评估皮下注射、每年给药两次的lenacapavir和每日口服的达可挥（恩曲他滨200mg/丙酚替诺福韦25mg，F/TAF）用于暴露前预防（PrEP）的安全性和有效性。

研究对象为来自南非25个地方和乌干达3个地方超过5300名16-25岁顺性别女性和青春期女孩，受试者按2:2:1的比例被随机分配到lenacapavir、达可挥和舒发泰组。在lenacapavir组的2134名女性中，没有发生一例HIV感染（发病率为0.00每100人年）。

吉利德方面称，PURPOSE 1试验达到了其关键疗效终点，显示出每年给药两次的lenacapavir相较于每日口服舒发泰和HIV背景发病率的优越性。在试验中，lenacapavir总体上耐受性良好，未发现显著或新的安全问题。

吉利德科学表示，PURPOSE 1更详细的数据将在未来的会议上公布。

记者还了解到，目前Lenacapavir的其他关键临床试验仍在进行。吉利德预计将在2024年底或2025年初从PURPOSE项目的另一关键试验PURPOSE 2中获得结果。

该试验评估每年给药两次的lenacapavir作为PrEP在包含同性性行为的男性等群体中的疗效，试验开展地点包括阿根廷、巴西、墨西哥、秘鲁、南非、泰国和美国。如果试验结果积极，lenacapavir用于暴露前预防的注册申请将包含PURPOSE 1和PURPOSE 2的结果，以确保lenacapavir可以被批准用于最需要额外HIV预防方案的多个群体和社区进行暴露前预防。

对此，南非开普敦大学德斯蒙德·图HIV中心主任、国际艾滋病协会前主席Linda-Gail Bekker博士表示：“尽管我们知道传统的HIV预防药物在按医嘱服用后非常有效，但每年给药两次、用于PrEP的lenacapavir，可以帮助解决一些人在服用或存储口服PrEP药物时可能面临的污名化和歧视问题，同时每年给药两次有可能帮助提高PrEP的依从性和持续性。”

人类战胜艾滋病再现曙光

艾滋病防治的难点在于无法治愈、控制困难，目前全球还没有研制出治愈艾滋病的药物，也没有预防的疫苗。发生高危性行为后，72小时内尽早使用阻断药是降低艾滋病病毒感染风险的最后一道防线。

一旦确诊需要使用抗逆转录病毒药物（ARV），患者或感染者必须终身用药，往往也伴随着病毒易产生耐药性、患者依从性极差等问题。联合国数据显示，目前全球有一半以上的艾滋病感染者都通过ARV药物治疗。

此前，南方医科大学南方医院感染内科疑难感染诊疗中心主任彭劼表示，早发现、早治疗，既有利于快速降低患者体内HIV病毒载量、促进免疫重建、减少艾滋病相关机会性感染或肿瘤等发病率，也有利于减少艾滋病传播、减轻个人及社会层面的经济负担。

由于不少艾滋病疫苗的研究“难产”，一些研究方向转为长效制剂抑制。江苏省疾控中心性病与艾滋病防治所所长傅更锋曾公开表示，艾滋病患者如果不按时、按要求吃药，体内的血药浓度不够，就会导致病毒抑制率降低。病毒一旦累积、突变，数量增多，就会产生耐药性。而长效制剂可降低给药频率，让药物在人体内长期发挥药效，也有利于提高患者依从性。

吉利德发布上述研究结果在全球引发了较大的轰动。lenacapavir如果能够获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将成为预防艾滋病的一种重要新选择。科普作者庄时利和表示，暴露前预防是预防艾滋病感染的重要手段，相比已经上市的另外两种药品，新药lenacapavir的最大优势之一在于依从性良好，仅需每6个月注射一次。