華安醫學泡泡龍新藥二期臨床試驗獲 TFDA 同意執行 台美同步收案

华安（6657）11日宣布，该公司遗传性表皮分解性水疱症（Epidermolysis Bullosa, EB，俗称「泡泡龙」）乳膏新药F703EB，继获美国FDA同意进行二期临床试验后，10日再接获卫福部食药署（TFDA）通知，同意进行二期临床试验。公司将推动美国、台湾二地多中心临床收案，目标今年上半年完成收案。

本次试验为双盲、多中心的二期临床试验，聚焦中重症EB患者，预计招募20位中重症EB患者，用以评估F703EB的初步疗效及安全性。

华安医学表示，现行EB的治疗主要以症状治疗和伤口照护、预防感染和多科协作的全面护理，并无有效的根本性治疗。美国FDA近年虽核准二项基因疗法用于治疗EB，但疗程费用高昂且施行困难，一般家庭恐难以负担，较不易普及。

F703EB是华安医学透过独特ENERGI药物研发平台开发出的外用乳膏新药，属于小分子创新疗法，主要是借由提高细胞内ATP能量，加速细胞爬行以促进伤口愈合，适用于所有类型的EB患者，加上具有小分子药物的便利与低成本优势，若F703EB的二期临床能展现稳定愈合效果，将享有较高的市场接受度，并且有机会成为泡泡龙患者加速伤口愈合的第一线药物。

F703EB已取得美国FDA、欧盟EMA用于治疗EB的孤儿药资格认定（ODD），同时也获美国FDA授予罕见儿科疾病认定（RPD），未来在完成二期临床试验后，有机会循孤儿药法规优势，争取新药及早上市，造福病患，并享有市场独占期。

根据市场研究机构DelveInsight的报告指出，2023年七大主要市场（美国、日本、英国、法国、德国、义大利、西班牙）的EB治疗市场规模约13亿美元，估计全球EB患者至少有50万人，市场规模超过24亿美元，随着对该疾病认识的提升，以及相关临床研究的持续投入，全球市场规模可望进一步扩增。