SMA药物全纳健保 病患年省700万药费

健保署7日公布，全面开放SMA药物，包括脊髓注射剂（背针）、口服药都不再受「上肢运动功能RULM」的限制，等同全面开放，预计将有250人受惠。图为药师对民众说明用药情形。（本报资料照片）

罕病律师陈俊翰生前为争取健保扩大给付脊髓性肌肉萎缩症（SMA）药物奔走，近期疑因肺部感染过世，引发各界对罕病用药的关注。健保署7日公布好消息，专家会议决定全面开放SMA药物，包括脊髓注射剂（背针）、口服药都不再受「上肢运动功能RULM」的限制，等同全面开放，预计将有250人受惠，最快5月上路。

SMA为隐性遗传疾病，当父母一方缺乏SMN1基因，子女就有4分之1机率罹病。SMN1若缺失，将导致运动功能减退，甚至走入死亡。目前SMA共有3种药物可用，即基因治疗、脊髓注射剂及口服药。其中，后两者受限于「上肢运动功能RULM≧15」的严格给付门槛，导致许多患者看得到，用不到。

健保署长石崇良表示，7日的会议中，专家认为RULM的限制，与治疗效果无关，同意放宽给付条件，脊髓注射剂的使用，不再以RULM的分数作为绝对依据，但仍会设下停药门槛，若药物效益不够，病情恶化，就需要停用，至于口服药，因疗效与脊髓注射剂相当，也会同步考虑全面放宽。

全台SMA患者共400人左右，先前放宽给付条件后，有150人受惠，此次则预计有250人受惠。健保署预计最快4月召开药物共拟会议，病患最快5月就能用药，每人每年约可省下700多万药费。若加上既有的给付品项，健保每年在SMA药品的支出约38亿元。

台湾生命之窗慈善协会理事长李怡洁对健保署全面开放SMA药物给付表示感谢，可避免许多遗憾，希望共拟会议能顺利通过。此外，基因治疗目前仅给付6个月以下的新生儿，其实这项治疗的适应症为2岁以下的孩童，希望日后也能放宽给付，让更多人有机会选择适合的药物。