SMA用藥健保全給付已22人受惠！適應症仍限縮 病團盼放寬

卫福部今年8月起，扩大罕见疾病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）药物给付，背针、口服药物全给付。卫福部健保署长石崇良表示，这个药改变了患者的人生及家庭的生活。记者林琮恩／摄影

卫福部今年8月起，扩大罕见疾病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）药物给付，包括背针、口服药物全给付。卫福部健保署长石崇良表示，截至9月30日已有185人用药。台湾生命之窗协会理事长李怡洁说，这已是健保给付「最大努力」，不过，目前食药署所核准的适应症仍有落差，盼未来能再放宽。

李怡洁说，一路走来争取健保给付药物，如今药物全给付，每一步深有感触，她也从无药可医，到目前接受健保给付药物治疗，体力逐渐恢复，过去戴口罩就会气喘不已，现在可以于人多时佩戴口罩，保护自己；许多病友也获得治疗机会，运动功能等相关数值有长足进步，创造生命奇迹。

不过，李怡洁说，健保虽已全给付SMA药物，但在背针、口服药物使用上，仍受食药署药物许可证的适应症规范，排除每天使用呼吸器超过12小时、连续30天使用的病人，全球仅台湾有这项规定，盼未来能够放宽；目前国外还有17项药品正在研发阶段，盼未来引入台湾，增加药物多样性，并压低药价，让病友不必再这么辛苦。

石崇良表示，109年7月1日至今年9月30日SMA用药人数为185人，若从8月1日药物全给付起算，则新用药人数为22人；去年8月起给付、每剂要价4900万的基因治疗药物，目前共3人用药，个案状况都不错，有些明显改善，有些则维持稳定。至于病友提出扩大适应症的诉求，健保署会循程序，经专家会议讨论后研拟。

「我曾问自己，4900万一剂的基因治疗，健保能否付得起？」石崇良说，后来转念一想，全台2300万民众，1人出2块钱就能买一剂，而这个药可以改变了患者的人生及家庭的生活。今年健保虽已执行百亿罕药预算，明年预计预算更多，且行政院预计拨款20亿元，指定用于罕病专款，盼立法委员能够支持，目前还有许多罕药尚未纳入健保给付，健保署仍要努力。

台湾生命之窗协会理事长李怡洁（右）表示，一路走来争取健保给付药物，如今药物全给付，每一步深有感触，她也从无药可医，到目前接受健保给付药物治疗，体力逐渐恢复。记者林琮恩／摄影